3、Lv的团队进行了一项Ⅰ/Ⅱ期临床试验 ， 以研究脐带血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合移植治疗儿童自闭症的安全性和有效性 。 37名自闭症儿童(只有一名女童)被随机分为对照组(平均年龄5.6岁)和试验组?试验组进一步分为脐带血单个核移植组(平均年龄7.4岁)和联合组(平均年龄6.2岁)?移植过程和整个随访期间均未记录不良反应?细胞移植后 ， 嗜睡及社交(视觉?情感?智力反应?身体使用?适应变化?恐惧或紧张?非言语交流?多动症和不当言语)方面有显著改善?在24周随访结束时 ， 与对照组相比 ， 联合组的改善效果最好 ， 可能脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞联合使用发挥了积极作用?
4、在另一项临床试验中 ， 共有45名孤独症儿童(39名男性 ， 6名女性 ， 平均年龄6．9岁)接受干细胞移植 。 移植后的早期效果是改善眼神接触、食欲等 。 6个月和12个月随访时 ， 患者社交能力、认知能力明显改善 ， 尤其是在最后一个时间点 。 值得注意的是 ， 细胞治疗前后的免疫检测结果表明 ， CD3+T淋巴细胞和CD4+T淋巴细胞的显著增加 ， CD19+B淋巴细胞下降 ， 表明干细胞的免疫调节功能似乎是其治疗儿童自闭症的关键作用机制 。
5、杨华强团队的一项临床实验 ， 纳入了2名男性自闭症患儿 ， 分别为 10 岁和12 岁 ， 病程为7年9年 ， 入院后CARS评分分别为 36 分和 40 分 ， 临床总体印象量表(CGI)评定病情的严重程度为5分和7分 。 临床表现为多动 ， 不能自己控制 ， 不愿与他人交流 ， 或伴有自语和尖叫 ， 均曾接受行为语言等特殊训练或支持治疗 ， 但上述症状时有波动或无明显好转 。 干细胞移植 ， 患者多动症状明显好转 ， 与人交流较前增多 ， 复测CARS分别为31分和33分 ， CGI 病情严重程度分别为3分和4分 ， 较治疗前评分均明显降低 ， 并且症状持续缓解无复发 。
注：CARS评定量表 ， 总分大于或等于30分可诊断为自闭症 ， 少于36分时则为轻-中度自闭症 ， 总分达到或大于36分时为严重自闭症 。 CGI采用0～7分的8级记分法评分 ， 0分:无病；1分:基本无病；2分:极轻；3分:轻度；4分:中度；5分:偏重；6分:重度；7分:极重 。
展 望
目前的临床研究及临床试验结果证明了干细胞疗法在自闭症治疗中的潜在价值 ， 干细胞的再生治疗有望为绝望的患者和家属带来希望和光明 ， 对减轻社会和家庭负担 ， 提高患者生活质量具有重要意义 。
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