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2022年 ， 是全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童——Emily Whitehead ， 实现无癌生存的第10年 。
2012年 ， 患上急性淋巴细胞白血病（B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia）的Emily， 在病情二次复发且无药可以治疗的情况下 ， 参与了费城医院启动的一项针对儿童B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T临床试验 。 通过靶向CD19的CAR-T治疗 ， 三周后 ， Emily的癌细胞完全消失 。 10年过去 ， 依然没有复发 。
Emily照片（图源：公开信息 ， 侵删）
出现在Emily身上的肿瘤治愈“奇迹” ， 激励了无数科研、产业界的精英人士对CAR-T细胞免疫疗法的深入探索 ， 且在近几年陆续有相关产品获批——美国FDA已批准的CAR-T产品有6款 ， 欧盟批准的CAR-T产品有3款 ， 国内目前也有2款CAR-T产品获批 。
全球CAR-T产品目前获批情况（经公开信息整理 ， 动脉网制图）
Emily的“奇迹”是细胞治疗产品中一个非常典型的案例 ， 但其实 ， 还有包括DC产品在内的其他免疫细胞治疗产品以及包括造血干细胞（HSC)、间充质干细胞（MSC)等在内的干细胞产品 ， 在不同患者身上上演着类似Emily的“奇迹” 。
近日 ， 顶尖学术期刊《Nature》发表了一项关于CAR-T细胞治疗白血病的长期潜力和稳定性的研究报告 。 由全球知名CAR-T 之父Carl June教授领衔的团队通过长期研究发现 ， 在两位慢性淋巴细胞白血病患者的身上 ， 经过十年 ， 仍然可以检测到活跃的CAR-T细胞 ， 虽然数量低 ， 但可测量 ， 并且保留了杀伤力 ， 使得患者的病情得到了持续的缓解 。
图源：Melenhorst J.J. Chen G.M. Wang M. et al. Decade-long leukaemia remissions with persistence of CD4+ CAR T cells. Nature 602 503–509 (2022).
这些奇迹背后交织的希望与感动 ， 促成了全球细胞治疗赛道火热发展的大势——欧美目前共计已经批准数十款细胞治疗相关产品 。 再看国内 ， 随着去年2款细胞治疗产品——复星凯特的奕凯达（阿基仑赛注射液）与药明巨诺的倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）相继获批 ， 今年传奇生物/强生的BCMA CAR-T疗法产品西达基奥仑赛（cilta-cel ， 商品名为Carvykti）的成功“出海” ， 大为提振了国内产业界和市场对于细胞治疗行业发展的信心 ， 也使得他们对于细胞治疗赛道的热情再上一层 。
无数的企业铆足劲头 ， 积极推进自身细胞产品的研发；无数的资本纷纷散金 ， 押注在自家看好的细胞治疗初创企业身上 。
形成的局面是 ， 目前中国细胞治疗临床试验数量处于全球领先地位 ， 仅次于美国；仅2020年 ， 国内细胞疗法领域融资总金额达到126亿人民币 ， 2016-2020年细胞疗法领域的融资金额复合增长率达到118.8% 。
2016-2021年国内细胞治疗行业投融资情况（图源：Frost & Sullivan报告）
整个细胞基因治疗行业开始大规模进入产业化阶段 。 而产品开发的成功率和速度 ， 则成为企业制胜的关键 。
细胞药的产业化验证和药学工艺开发是困扰当前创新药公司推进细胞药产业化的“限速步骤” 。 因此 ， 关于CDMO如何助力细胞治疗产业化进程 ， 成为业界关注的焦点——细胞治疗赛道的火热发展 ， 直接催生了细胞治疗CDMO行业“春天”的到来 。
细胞治疗行业对于CDMO需求更加强烈
细胞治疗CDMO的职能 ， 主要是为细胞治疗企业提供临床新药的工艺开发和制备 ， 以及已上市药物工艺优化和规模化生产服务 ， 包括临床前和临床试验研究用药的生产以及商业化药品生产 。
CDMO服务内容概览（图源：Frost & Sullivan报告）
其在行业中起到的作用 ， 包括降低企业早期研发细胞治疗药物的生产风险以及成本、缩短企业研发周期、满足监管机构对于企业在产品质量、安全上的合规要求等 ， 与传统药物领域在CDMO方面的应用需求场景类似 。
但不同的是 ， 细胞治疗行业对于CDMO的需求和意愿更加强烈 。
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