“全球药物研发进展一周速递”精选本周新药研发领域最新动态 ， 新药研发进展、竞争格局、前沿技术等信息一文速览 。
药物研发进展
1.天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
10月24日 ， 天泽云泰宣布 ， 其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定（RPDD） 。 这也是天泽云泰第二个获得FDA RPDD认定的基因治疗产品 。 此前 ， 该公司另一款代号为VGM-R02b的产品已于2022年5月获得FDA RPDD认证 ， 用于治疗戊二酸血症I型 。
2.诺华iptacopan药物III期临床成功
10月24日 ， 诺华宣布 ， 补体旁路B因子的抑制剂Iptacopan三期临床成功 ， 在既往接受补体C5疗法治疗后仍有贫血症状的阵发性睡眠性血红蛋白尿症成人患者中 ， iptacopan优于C5单抗 。
3.Acumen公司阿尔茨海默症疗法ACU193获快速通道资格认定
10月24日 ， Acumen公司宣布 ， FDA授予ACU193治疗早期阿尔茨海默症（AD）的快速通道资格认定 。
4.杨森IL-23抑制剂2b期临床试验结果公布
10月25日 ， 强生集团旗下的杨森（Janssen）公司公布了其抗IL-23抗体Tremfya（guselkumab）治疗中重度溃疡性肠炎（UC）的2b期临床试验结果 。 试验结果显示 ， Tremfya治疗组患者的临床缓解率可达约80% 。 详细数据分析结果公布于今年美国胃肠病学院（ACG）年会当中 。
5.第一三共FLT3抑制剂quizartinib获FDA优先审评资格
10月25日 ， 第一三共（Daiichi Sankyo）宣布美国FDA接受其FLT3抑制剂quizartinib与标准化疗联用的新药申请（NDA） ， 用以治疗携带FLT3-ITD突变的新确诊急性髓系白血病（AML）成人患者 。 此外 ， FDA亦授予此项申请优先审评资格 ， 并预定于2023年4月24日前完成审查 。
6.强生BCMA/CD3双抗Tecvayli在美国获批上市
10月25日 ， 强生集团旗下公司杨森宣布 ， 美国FDA已经加速批准BCMA/CD3双特异性抗体Tecvayli上市 ， 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者 。
7.原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品OriCAR-017获FDA孤儿药资格
10月25日 ， 原启生物宣布美国FDA已授予其自主开发的自体GPRC5D靶向的嵌合抗原受体T细胞产品OriCAR-017孤儿药资格 ， 用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤 。 原启生物在新闻稿中指出 ， 获得FDA孤儿药资格是OriCAR-017产品在开发过程中的一个重要里程碑 ， 对于加速推动该产品在中美的临床开发以及今后注册上市起到了积极的作用 。
8.阿斯利康IL-5Rα单抗benralizumab III期研究部分达到主要终点
10月25日 ， 阿斯利康宣布 ， 其IL-5Rα单抗benralizumab治疗嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）的III期研究未达到改善患者吞咽困难症状的主要终点 ， 但达到组织学应答的患者比例显著高于安慰剂组的主要终点 。
9. TREM1抑制剂Nangibotide治疗重症新冠患者的II期研究成功
10月25日 ， Inotrem宣布 ， TREM1抑制剂Nangibotide的II期ESSENTIAL研究取得了积极结果 ， 该药物在治疗重症COVID-19患者方面具有统计学和临床意义上的改善 。 Inotrem将与美国和欧盟的监管机构协商 ， 尽快为重症COVID-19患者提供新的治疗方案 。
10.信达生物PI3Kδ抑制剂parsaclisib拟纳入优先审评
10月25日 ， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示 ， 信达生物parsaclisibpa片拟纳入优先审评 ， 拟定适应症为：适用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者 。 此前 ， 该产品针对上述适应症已被CDE纳入突破性治疗品种 。
11.阿斯利康口服选择性雌激素受体降解剂AZD9833二期临床成功
10月26日 ， 阿斯利康宣布 ， 下一代口服选择性雌激素受体降解剂（SERD）AZD9833治疗雌激素受体阳性（ER+）局部进展或转移性乳腺癌患者的II期研究达到主要终点 。
12.阿斯利康Akt抑制剂capivasertib3期CAPItello-291研究达主要终点
10月26日 ， 阿斯利康宣布其Akt1/2/3抑制剂capivasertib联用氟维司群治疗乳腺癌患者的III期CAPItello-291研究达到了主要终点 。 数据显示 ， AKT激酶抑制剂capivasertib组合疗法与下一代选择性雌激素受体降解药物（ngSERD）camizestrant ， 能够分别改善试验中的局部晚期或转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS） 。 capivasertib具有成为潜在“first-in-class”治疗激素受体（HR）阳性乳腺癌患者疗法的潜力 ， 而camizestrant的临床3期则即将展开 。
13.德国默克公布BTK抑制剂evobrutinib2期临床试验长期疗效结果
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