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1817年 ， 英国医生James Parkinson发现了一种只存在于老年人的奇怪疾病 ， 患病的老人想动动不了 ， 而动起来就停不下来 。 他将这种病描述为“震颤麻痹” 。
为了纪念James Parkinson医生 ， 后世的医学界将这种老年人常见的疾病统称为“Parkinson症” ， 中文音译：帕金森 。 200多年来 ， 科学家们为了能够彻底治愈帕金森疾病 ， 进行了无数努力 。
在中国科学院干细胞与再生医学研究院的实验室内 ， 饲养着一只患有严重帕金森疾病的猴子 。 以周琪院士为首的科学家团队设想着一种全新的方法 ， 令这只猴子恢复健康 。
迄今为止 ， 人们还无法确切了解帕金森形成的真正原因 。 从以往的案例中 ， 科学家们发现所有的帕金森病人的大脑中 ， 能够产生多巴胺细胞的神经元缺损 ， 在特定脑区内 ， 大量多巴胺细胞细胞死亡后 ， 导致局部的多巴胺分泌量下降 。
科学家们尝试用人类的胚胎干细胞分化成多巴胺神经元 ， 再输入到这只猴子的大脑中 。 六个月后 ， 这只原本饱受帕金森困扰的猴子恢复了健康 ， 它能够轻松的活动两只前肢 ， 并且能够抓取重物 ， 几乎与没生病的猴子一样 。
2018年6月14日 ， Stem Cell Reports杂志报道了中科院院士周琪及其团队的最新成果 。 报道称：周琪团队在灵长类动物模型中测试了人胚胎干细胞来源的神经细胞治疗帕金森病的安全性和有效性 ， 为我国首项基于胚胎干细胞的I/II期帕金森治疗临床研究（NCT03119636）提供了临床前数据支持 。
【从那只无名猴子说起，人类用干细胞攻克帕金森始末】
他们利用临床级人胚胎干细胞分化出中脑多巴胺能神经细胞 ， 经过严格质检后移植到帕金森猴脑内 ， 并进行了长达两年的跟踪评价 。 结果表明 ， 植入的细胞可以在动物体内长期存活并进一步成熟 ， 能有效改善帕金森猴的症状 ， 而且没有出现肿瘤和其他严重不良反应 。
这是全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目 。
（NCT03119636） ， 受到了国际的广泛关注 ， 《自然》新闻也曾对该项目进行过报道 。 根据clinicaltrials.gov网站统计的数据 ， 该项目预计招募50名患者志愿者 ， 给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞 ， 整个项目预计在2020年完成 。
2017年 ， 周琪院士在《自然》报道中表示 ， 在 4 年时间里 ， 他的团队已经建立起帕金森猴模型 ， 并达到了官方要求的标准 ， 在开展人体试验之前 ， 在模式动物上验证疗法的有效性是必要条件 。 现如今发表的临床前试验数据为开展人体临床试验提供了强有力的支持 。
图片来源：中国科学院动物研究所
近年来 ， 干细胞治疗帕金森取得突破的新闻越来越常见 ， 涉及的干细胞种类也更加广 ， 临床进展比过去几年更加快 。 这对于患者而言 ， 无疑是福音 。
除了人胚胎干细胞来源神经细胞 ， 当前国际正在开展的项目还采用了其他类型的干细胞 。 例如 ， 美国国际干细胞公司（ISCO）开发的ISC-hpNSC 细胞疗法 。 ISC-hpNSC的中文名称为人类孤雌生殖神经干细胞 ， 通过提供脑源性神经营养因子、免疫调节以及提供替代细胞来改善帕金森症状 。 目前 ， 该疗法已经进入了人体临床试验阶段 ， 并且已经在去年年底完成了第7名患者的移植手术 。
如今 ， 距离那只患有帕金森的猴子接受干细胞治疗已经过去了11年 ， 它依然健康的生长在中国科学院干细胞与再生医学研究院的实验室内 ， 他的健康将一直收到最严密的检测 ， 所有数据都将记录在案 。 人类也不会忘记 ， 这只没猴子在人类攻克帕金森疾病过程中的所有付出 。
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