“一年对于患者来说太长了 ， 将药物上市时间缩短一年、甚至是缩短一个月 ， 对于他们都是性命攸关的大事 。 ”在11月2日举行的世界顶尖科学家新药研发论坛上 ， 2016年麦克阿瑟天才奖得主余金权教授如是表示 。
一个候选药物上市可能需要10-15年甚至更长的时间 ， 单个药物研发成本甚至可能高达10-20亿美金 。 学界和业界如何能够“省时省钱”？余金权等人进行了一场关于新药研发的探讨 。
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“所有药物研发当中最大的挑战之一 ， 其实就是偶联受体的特异性 。 在开发药物的过程中 ， 我们都希望能够找到独特的药物 ， 但问题是很多分子都是在不断变化的 因此看到抗体的特异性是很重要的 。 ”2012年诺贝尔化学奖得主罗伯特·莱夫科维茨指出 ， 特殊的抗体、特定的解决方案是对疾病而言至关重要 。
余金权则感慨 ， 从多样化的分子中选一个候选药物其实是最难的 。 他以制药巨头辉瑞公司为例 ， “辉瑞公司有一个相关项目 ， 50人的团队花了6年 ， 做了大量的分子测试 ， 耗费大量时间却依然找不到位点 。 ”
余金权是世界顶尖的合成化学家 ， 他开创了碳-氢键功能化的新技术, 颠覆了人们思考生命构件的传统方式 ， 为新药的研发、新材料的发掘打下了坚实的基础 。 他提到 ， 其一项研究成果帮助辉瑞公司的团队将原本需要的50步变成5步 ， 大大缩短了试验的进程 ， 让治愈的希望离患者更近一些 。
2013年诺贝尔化学奖得主亚利耶·瓦谢尔聚焦于计算机技术在新冠疫情以及制药行业的关键作用 ， “如今我们所拥有的巨大算力 ， 能够解决很多以往无法解决的问题 。 ”他以新冠病毒为例谈到 ， 其研究团队在去年6月就通过计算研究方法预测病毒突变的可能性 ， 并在真正出现突变之前就展开了相关研究 。
诺华全球药品开发部（中国）负责人王兴利则从产业的视角提到了临床试验 ， “我所思考的是 ， 如何能够有一个新的设计 ， 一个更加适应现实的框架设计 ， 能够缩短这个临床试验的时间 ， 比如说如何能够从二期到三期让这个时间更短一些 。 ”
他认为 ， 科学家的研究同样能够在临床阶段加快新药的市场化进程 ， “如果说药物研发想做得更快 ， 那就是在临床前期 ， 科学家需要做的就是要找到一个靶点 ， 我们要确保这个靶点是真正的治病原因 ， 这也是我们所治疗的靶点 。 ”
值得关注的是 ， 在论坛的圆桌环节 ， “虚拟临床试验”也是话题之一 。 中国科学院院士蒋华良谈到 ， “临床试验要在人体中进行 ， 而不是人工智能 。 ”但他补充道 ， 人工智能等核心技术能够助力缩短药物开发时间 ， 或是帮助临床试验收集临床数据建立模型等等 ， 不把握这样的前沿技术 ， 就有可能失去竞争力 ， 但技术不能解决所有问题 。
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