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神经退行性疾病是以特定神经细胞死亡为特征的进行性神经系统疾病 ， 不包括局部缺血、感染、中毒和恶性肿瘤等疾病 。
代表性的例子包括阿尔茨海默病 ， 它是痴呆症的最常见原因 ， 会损害患者的认知和记忆功能 ， 帕金森病是一种进行性运动障碍 ， 表现出震颤、肌肉张力增加和运动缓慢等症状 。
阿尔茨海默氏病阿尔茨海默病 (AD) 是一种进行性精神疾病 ， 目前临床表现主要有记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征 ， 病因迄今未明 。 该病多发群体为65~70岁以上人群 。
根据2018年世界阿尔茨海默病报告 ， 三分之二的女性和三分之一的男性在其一生中的某个时候有被诊断为AD的终生风险 。
目前尚不清楚为什么女性受AD影响的人数多于男性 ， 确切的潜在机制也不完全清楚 。
阿尔茨海默病发病形式：AD发病有2种形式 ， 早发性家族性和迟发性散发形式 。
早发性家族性AD影响年龄小于65岁的人 ， 淀粉样前体蛋白(APP)、早老素1 (PS1) 和早老素2 (PS2) 基因的基因突变导致早发性家族性AD。 在迟发性AD中 ， ApoE4/4基因型是sortilin相关受体1、凝聚素、补体成分受体1、CD2AP的重要贡献者和遗传多态性、EPHA1和MS4A4/MS4A6E据报道有贡献 。
除唐氏综合症外 ， 其他促成因素是2型糖尿病、创伤性脑损伤和中风 。
生活方式条件 ， 如饮食和环境 ， 是涉及迟发性AD的其他促成因素 。 最重要的是 ， 衰老是发展AD的第一大风险因素 。
AD发病机制涉及多种细胞变化 ， 包括线粒体损伤、突触功能障碍、淀粉样蛋白形成和积累、小胶质细胞和星形胶质细胞增殖增加、激素失衡、形成和积累tau的过度磷酸化和神经元丢失、有缺陷的microRNA调节 ， 以及大脑学习和记忆区域中经典神经炎斑块和神经原纤维缠结的存在 。 其中 ， 突触丧失和线粒体功能障碍是疾病发展和进展的早期事件 。
基于这些细胞变化 ， 已经制定了治疗策略 ， 目前正在AD小鼠模型和人类AD临床试验中进行测试 。 其中 ， 干细胞治疗方法相对较新且正在出现 。
目前干细胞疗法在治疗阿尔茨海默病临床试验报道（表1） 。
可依据临床试验编号在https://clinicaltrials.gov/ct2/home官网查询
帕金森病PD是第二大流行的神经退行性疾病 ， 其特征是肌肉僵硬、震颤、身体运动减慢 。 PD的形态和病理变化是黑质par's致密区多巴胺能神经元的丧失和细胞质包涵体或路易体的存在 ， 含有α-突触核蛋白 。 与AD相似 ， 帕金森氏症以家族性和散发性形式发生 。 基因突变会导致家族性PD 。 据广泛报道 ， 环境毒素在PD的发展中起重要作用 。
与AD类似 ， 多种细胞变化与PD的发展和进展有关 ， 包括)儿茶酚胺系统的神经变性 ， 通常是黑质中的A9多巴胺神经元和蓝斑中的A6去甲肾上腺素神经元) 泛素功能障碍-蛋白酶体系统和由此产生的错误折叠蛋白的积累和内质网应激可能导致DA神经元的死亡) 伴随炎症过程的活化小胶质细胞存在于PD大脑的黑质纹状体中；线粒体功能障碍 。
目前 ， 对于帕金森病的治疗手段主要有药物治疗、手术治疗和细胞移植治疗等 。 目前帕金森病传统干预方式主要以口服药物和手术为主 ， 但其只能短期内缓解相应症状 ， 尚不能根除病因 。
干细胞技术被认为具有更为持久治疗的可能性 ， 通过干细胞再生 ， 移植到病人体内 ， 补充缺失或缺损的神经细胞 ， 通过植入新的、能够生成多巴胺的细胞来替代退化的神经元 ， 是根本性治疗帕金森的新希望 。
从1979年开始 ， 人类首次用细胞替代疗法治疗帕金森病 ， 从此开启了干细胞治疗帕金森病的新纪元 ， 越来越多的研究者将治疗帕金森病的目光转向干细胞疗法 。
目前干细胞疗法在治疗帕金森临床试验报道（表2）
可依据临床试验编号在https://clinicaltrials.gov/ct2/home官网查询
我国实行干细胞项目备案制度之后 ， 已有三个关于帕金森的备案获批：《人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病》（2017年首批）、《人源神经干细胞治疗早发型帕金森病伴运动并发症的安全性与初步有效性评价》、《人源神经干细胞治疗帕金森病的安全性和有效性临床研究》 。
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