这次的人类朊病毒病治疗实验 , 都做了什么?伦敦大学学院的朊病毒研究专家开发了名为 PRN100的人源化抗朊病毒蛋白(PrPC)单克隆抗体 , 并在2018年10月至2019年7月期间对6名克雅氏病患者进行了治疗 , 这是世界首次针对人类朊病毒病的治疗性实验 。
这6名患者中 , 有3名患者自己同意接受这种单抗治疗 , 另外3名患者已经没有同意的能力 , 在家人的支持下经过法院同意接受治疗 。 治疗结果显示 , 这种治疗是安全的 , 并且单抗成功进入了患者大脑 , 在3名患者中 , 当剂量在目标范围内时 , 病情进展似乎开始趋于稳定 。 这6名患者在治疗期间均未出现副作用 , 但他们最终还是因疾病进展而不幸去世 。
该研究的领导者 John Collinge教授表示 , 这是首次们设计和开发针对人类朊病毒病的治疗药物 , 结果非常令人鼓舞 , 虽然此次治疗的患者数量较少 , 难以确定该药物是否实质性改变了疾病进程 , 但这仍然是针对朊病毒病一个里程碑突破 。 这项实验性治疗证明了在更多患者中开展临床试验的合理性和可行性 。
他还表示 , 由于各种朊病毒病的致病机制相同 , 因此此次开发的针对克雅氏病的单抗还有可能用于预防和治疗其他因基因突变或意外接触朊病毒而具有患病风险的人群 。 【里程碑进展:世界首次朊病毒病的人体治疗实验,结果令人鼓舞】
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