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前段时间 ， 香港科技大学研究团队成功研发出一种新型基因编辑策略 ， 可改善小鼠的阿尔茨海默病的病理症状 ， 有潜力发展为治疗家族性阿尔茨海默病患者的新型疗法 。
?这项研究令人振奋 ， 但基因编辑是否能直接用在人体身上？会不会产生新的问题？这些问题有待进一步探究 。
【基因编辑|3年前出生的露露和娜娜，如今过得怎样了？被基因编辑过的人生】2021年7月12日 ， 世卫组织发布2份关于「人类基因组编辑」的报告 ， 首次建议将人类基因组编辑作为公共卫生工具 ， 重点强调安全、有效、合乎道德 。 该委员会于2018年12月成立 ， 成立的最直接原因是2018年的“基因编辑婴儿”事件 。
2018年11月 ， 时任南方科技大学副教授的贺建奎对外宣称全球第一例先天免疫艾滋病的双胞胎姐妹（露露、娜娜）诞生 ， 引起全球争议 。 专家质疑该研究违反医学道德伦理 ， 事后流出的文件和细节也显示 ， 该研究有诸多瑕疵 。
?2019年1月21日 ， 广东省成立专责调查组 ， 认定贺建奎为追逐个人名利 ， 自筹资金 ， 蓄意逃避监管 ， 实施国家明令禁止的人类胚胎基因编辑活动 。
2019年2月23日 ， 贺建奎被捕 。
2019年12月30日 ， 贺建奎被判有期徒刑3年 ， 罚款人民币300万元 。
如果按被捕时间来推算 ， 贺建奎还有半年就要出狱 。
一、人类胚胎基因编辑的风险有多大？
自CRISPR基因编辑技术问世以来 ， 外界对它在疾病治疗上的应用寄予厚望 。 但过去多项研究表明 ， 基因编辑可能导致远离目标区域的突变 ， 造成大规模的、非预期的染色体混乱 。 科学界认定 ， 需要更加谨慎对待生殖系编辑 。
世卫组织委员会也指出 ， 虽然基因编辑技术可以避免遗传性疾病 ， 但也可能污染整个人类基因库 ， 带来更大的安全和伦理问题 。 基因编辑技术在可能治疗人类多种疾病的同时 ， 其脱靶性也会暴露更多风险 ， 例如Cas9基因编辑 ， 可能会导致肿瘤 。
?二、是恶还是善 ， 取决于人类往哪走
人类基因组编辑技术是指在活体基因组中进行DNA插入、删除、修改或替换 ， 从而改变身体特征 。
基因编辑可分为「不可遗传的体细胞基因编辑」和「可遗传的种系基因编辑」 ， 潜在好处包括快速准确诊断、针对性治疗、预防基因遗传病等 ， 给遗传病、癌症、罕见病患者带来治愈的希望 。
但基因编辑技术也存在风险 ， 种系和可遗传的人类基因编辑 ， 会改变人类胚胎的基因组 ， 并可能传递给后代 ， 改变后代特征 。 不必要的插入或删除、染色体损伤、脱靶事件 ， 可能导致细胞过度增殖 ， 导致肿瘤等严重后果 。
?同时 ， 基因编辑技术会引发一系列彼此交织的伦理、法律和社会问题 。
中科院上海生命科学研究员仇子龙表示 ， “实验使用的基因编辑技术并不是新技术 ， 但全球科学家们不去做、不敢做 ， 就是因为脱靶的不确定性、其他巨大风险以及更重要的——伦理及其长远而深刻的社会影响 。 ”
技术本身不存在善恶之分 ， 其是善是恶 ， 取决于使用者的价值观 ， 也取决于人类未来要往哪里走 。
三、露露和娜娜 ， 现在怎样了？
2018年11月 ， 世界首例免疫艾滋病的基因编辑双胞胎姐妹 ， 露露和娜娜出生了 ， 现在已经快3岁 。
当年 ， 贺建奎利用基因编辑技术对胚胎的CCR5基因进行编辑 ， 使这对双胞胎姐妹天然抵抗艾滋病 ， 但这次基因编辑是否有效、是否存在脱靶情况 ， 都是未知的 。
如果当年的基因编辑成功了 ， 那么她们现在的生活应该和其他宝宝一样 ， 蹦蹦跳跳 ， 享受着童年的快乐 。 但如果失败了 ， 她们就没有HIV抵抗力 ， 可能出现新的突变 ， 影响免疫系统 ， 导致经常生病 。
也有研究指出 ， 基因编辑的婴儿预期寿命短 ， 可能会早逝 。
?无论如何 ， 露露和娜娜已经诞生在这个世界上 ， 希望她们能得到眷顾 ， 健康地生活下去 ， 生活不被疾病困扰 。
最重要的是 ， 我们希望科研界对基因编辑更加谨慎 ， 建立更完善、更合理的监管机制和规范 ， 发挥基因编辑技术的积极作用 ， 防范其技术风险 。
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