进行性肌营养不良症：盼药物加速引进审批
河南省安阳市张先生：我是一名罕见病进行性肌营养不良症（简称DMD）患儿的家长 ， 孩子于5岁时确诊 ， 但是目前国内无药可治 。 我了解到患上这种病的小孩一般8岁左右失去行走能 ， 二十岁左右因呼吸肌 ， 心肌受累而有生命危险 。 目前我们只能服用激素来延缓病情 ， 服用激素对孩子有很大的副作用 ， 会出现肥胖、发育迟缓、骨质疏松等症状 ， 但是现在我了解到 ， 国外已经有一些治疗性的药物 ， 是否可以加快审批流程 。
【进行性肌营养不良症：盼药物加速引进审批】
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