数据|诺奖得主公司公布全球首个基因编辑疗法临床数据，细胞基因治疗迈上新台阶

昨日，Intellia Therapeutics公司和再生元（Regeneron）联合宣布，在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2001在1期临床试验中获得积极结果。这是首个支持在人体内使用CRISPR基因编辑的安全性和效果的临床数据，被誉为CRISPR基因编辑领域的重要里程碑。
初步结果显示，单剂静脉输注NTLA-2001可以将患者体内的致病蛋白转甲状腺素蛋白水平（TTR）平均降低87% 。这些有史以来首次临床数据表明，可以通过单次静脉输注CRISPR系统，在患者体内精准编辑靶细胞，从而治疗遗传疾病。
诺奖得主公司宣布这一成绩，多项先进技术助力
值得注意的是， CRISPR基因编辑系统的先驱Emmanuelle Charpentier教授和Jennifer Doudna教授2020年斩获诺贝尔化学奖。而Intellia Therapeutics公司的联合创始人之一正是Jennifer Doudna教授。这家公司致力于利用CRISPR基因编辑技术，通过在体内和体外进行基因编辑开发创新疗法。
华尔街见闻·见智研究所还观察到，运用在MRNA疫苗上的递送技术也发挥了巨大优势，它通过脂质纳米颗粒（LNP），包装靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统。 NTLA-2001通过非病毒LNP递送，可以肝脏特异性敲除TTR基因，从而降低TTR蛋白的表达。
CRISPR也是近期市场大热的细胞基因治疗的基础。
CRISPR基因编辑的原理
CRISPR/Cas系统是细菌和古菌特有的用于抵御病毒入侵的免疫系统，当病毒首次入侵时，细菌和古菌会将外源基因的一段序列整合到自身的CRISPR的间隔区；病毒二次入侵时， CRISPR转录生成前体crRNA (pre-crRNA) ，pre-crRNA经过加工形成含有与外源基因匹配序列的crRNA ，该crRNA与病毒基因组的同源序列识别后，介导Cas蛋白结合并切割，从而保护自身免受入侵。
利用该免疫系统，通过人工设计具有引导作用的sgRNA ，引导Cas9对DNA进行定点切割，造成DNA双链断裂，在此基础上，细胞进行DNA自我修复，导致DNA的缺失或插入，从而实现对DNA的精确敲除或敲入。
有趣的是，第一个向国内科普CRISPR技术的竟然是著名歌手王力宏。
在2015年11月，王力宏在微博发文，介绍了CRISPR系统发明人张锋，并称以后全世界一定会知道CRISPR是什么，（CRISPR）有太多可能性了。这条微博获得了数千转发和评论，堪称第一个大火的CRISPR科普。
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